渐冻症为何成为绝症？研制特效药的难度有多大？

我们至今仍然不知道渐冻症最明确的病因是什么，谁会是下一个渐冻症患者。

渐冻症，学名肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），是一种渐进且致命的神经退行性疾病。

如果我们将疾病视为一场战争，那么在渐冻症这场战斗中，我们的士兵无声地倒下，我们看不见敌人，也无法预知下一次的攻击何时到来。

【资料图】

每一个倒下的士兵都代表着控制身体运动的一个神经元的消亡。当控制呼吸的神经元也不再工作，我们的自主呼吸能力也会日益削弱，我们的意识就也最终被困在一个逐渐衰败的身体里。

患有渐冻症就像是灵魂被囚禁在一个牢笼里，这种感觉甚至比绝症本身还要绝望。

我们至今仍然不知道最明确的病因是什么，谁会是下一个渐冻症患者。

著名物理学家霍金就是渐冻症患者的典型代表

首先，我们必须要理解一个概念，很多疾病的产生是多种因素共同作用的结果。一些人吸烟一生也不会患上肺癌，而一些从未吸烟的人却在 30 岁前就患 上了肺癌，这背后有精神情绪、遗传因素、生活环境等先天和后天因素的共同作用。对于渐冻症来说，虽然遗传因素有一定影响，但仅占 10% 左右，哪一种环境因素是主要的原因，我们目前还不清楚。

但是，在这场战斗中，我们已经找到了一部分敌人的蛛丝马迹——自由基。自由基是体内的一种不稳定分子，过量的自由基会破坏我们的神经元。在渐冻症的研究中，科学家们发现自由基在病因中起到了一定的作用。然而，这只是一个小的胜利，因为我们的敌人并没有完全暴露出来。

另外，神经元是无法复生的。我们的身体可以修复一些外伤，比如磕碰后的伤口和青紫都能自己恢复，这是因为我们的细胞有再生修复的功能。然而，神经元没有这个功能，一旦死亡就无法复生，所以一旦疾病出现，病情只会越来越严重。

因此，很多渐冻症治疗方案，包括很多蔡磊投资支持的项目，都是以能看到病情不进展为治疗有效的标准。这很好理解。如果真能让神经元再生，对于绝大多数神经系统疾病，都是史诗级进步。

致力于 " 搭建全世界最大的渐冻症科研样本平台 "，国家脑库执行副主任包爱民陪同蔡磊参观实验室

对于研制特效药，最大的难点就在于病因不明确，神经元不能起死回生这两点上。

特效药研发的第一步就是知道病因，然后开始经历从药物发现到批准上市数年甚至十年以上的上市之路。目前几款专门针对渐冻症的药物也是如此，早期的利鲁唑，后来的依达拉奉，都是人们先证明机制中的可能原因，然后开始研发。但是，神经元的死亡背后还有很多谜团，多因一果。我们需要一方面纠正病因，一方面挽救神经元。前者没找到，后者呢，也难实现。虽然越来越多的研究证明人类的神经元可能新生，但是在负责运动控制的肌动蛋白区，再生似乎从来没有发生过，这就如同我们脑梗后患者，当一侧肢体运动受影响，我们能做的只是康复一样，彻底恢复原来的样子几乎不可能。但是，这个领域是干细胞研究的热点，研究人员希望能够将干细胞转化为神经元，以替换已经丧失的细胞。然而，这些方法都处于早期的研究阶段，还需要进一步的研究来确认它们的安全性和有效性，同时还有临床规范的严格要求。

特效药研发就算有了眉目，真正享受成果的可能是 5-10 年后的患者。

ALS 治疗药物 Relyvrio，基于对有效性的质疑，FDA 曾两次拒绝批准该药物上市

这整个过程，就好像你是一名消防员，面对一场正在燃烧的森林大火。你不知道火源在哪里，火势也在迅速蔓延。即使你扑灭了所有正在燃烧的火焰，如果找不到火源，火势还会再度燃起。而且，即使火被扑灭，已经被烧毁的树木也无法再生。火上浇油的是，你不知道下一场火灾会在何时何地爆发，也无法预测火势的严重程度。

这就是渐冻症患者每天都在经历的恐惧和绝望。

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