【焦点热闻】新药可延缓“渐冻症”导致的瘫痪

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美国研究人员设计出一种脱氧核糖核酸（DNA）药物，能恢复患有 " 渐冻症 " 的小鼠体内一种重要蛋白质的水平，促进运动神经元再生，可望用于延缓 " 渐冻症 " 患者发生瘫痪的过程。

根据美国加利福尼亚大学圣迭戈分校日前发布的新闻公报，领导这项研究的该校科学家表示，该成果为相关临床试验奠定了基础。研究论文已发表在美国《科学》杂志上。

" 渐冻症 " 医学名称叫作肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。

此前研究显示，几乎所有 " 渐冻症 " 患者体内一种称为 TDP-43 的蛋白质都存在异常，使另一种蛋白质 stathmin-2 的水平降低。后者对运动神经元再生并维持与肌纤维的连接至关重要，其缺失会导致运动神经元连接肌纤维的轴突脱落，神经元退化、死亡，肌纤维不能正常收缩。

正常的 TDP-43 蛋白质会保护组装 stathmin-2 蛋白质的 " 生产线 "，研究人员有针对性地设计出一种 DNA 药物，能替代 TDP-43 蛋白质发挥保护作用。该药物注射到患 " 渐冻症 " 的小鼠脑脊液中后，stathmin-2 的 " 生产线 " 恢复正常运作，该蛋白质水平回升，运动神经元轴突再生的情况也恢复到正常水平。

对于另一些神经退行性疾病如阿尔茨海默病、额颞叶痴呆，部分患者也存在 TDP-43 蛋白质异常的现象，研究人员认为，这种 DNA 药物也可能为治疗这些疾病提供思路。

来源 | 新华社

图片 | 视觉中国

责编 | 李可欣

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