天天要闻：一针就要 2500 万元？！全球“天价药”纪录再刷新 ...

世界上最贵的药物

【资料图】

能有多贵？

恐怕已经超出了

网友们的认知范围

随着美国食品和药物管理局（FDA）

签发一纸批文

全球最贵药物的纪录

又一次被打破

最新的价码已经达到

一剂 350 万美元

（约合人民币 2500 万元）

而据报道，FDA 宣布澳大利亚制药公司杰特贝林的治疗 b 型血友病的一次性基因疗法 hemgenix 获批，定价为 350 万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的纪录。

全球最贵药物

据美国商业内幕网报道，美国食品和药物管理局 22 日宣布批准这种名为 hemgenix 的基因疗法药物，用于治疗 b 型血友病。b 型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子 ix，造成凝血功能障碍。

美国食品和药物管理局提供的数据显示

平均每 4 万人中有 1 人患 b 型血友病，患者多为男性。

所有血友病病例中，大约 15% 属于 b 型血友病。

新药 hemgenix 在临床试验中，使流血事件在一年间比预期减少 54%；使 94% 的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

与目前百健、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比，澳大利亚这款新药为患者提供了一种长期的解决方案，但定价一直是新药物的重要问题。澳大利亚制药公司已明确其收费为 350 万美元，与之前分析人士预估的价格相比几乎翻倍。

对此，生物科技行业人士表示，虽然定价要比预期高一些，但该新药仍有可能取得成功。

全球最贵药半年易主三次

据 21 世纪经济报道，今年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma 以 212.5 万美元的售价被称为 " 全球最贵药物 "。

而在过去不到半年的时间里

全球最贵药物

已经在基因疗法领域内

转手三次

2022 年 8 月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗 β- 地中海贫血患者的基因疗法产品 Zynteglo，定价 280 万美元；

9 月，其推出的用于减缓 4-17 岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良 ( CALD ) 男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物 Skysona，定价 300 万美元。

11 月，Hemgenix 再次刷新纪录。

据悉，杰特贝林公司曾在 2020 年以 4.5 亿美元的价格从 unique 公司获得了 Hemgenix 的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique 有资格获得高达 15 亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

有统计发现，从 2011 年到 2020 年，罕见病药物的平均成功率只有 17%。也就是说，从 1 期临床试验到美国 FDA 批准上市，能突破重围的罕见病药并不多。所以，一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入，还要随时面临失败的风险。

另一方面，虽然罕见病患者占总人口的比例很小，但种类却不一。对于不同的罕见病，可能要研发出不同的罕见病药，然而消费群体非常少。对于药企来说，为了保证效益，只能提高药价。

来源：《上海早晨》栏目、新华社、21 世纪经济报道、每日经济新闻

关键词： 基因疗法 美国食品和药物管理局 澳大利亚