热文：美国食品和药物管理局批准全球最贵药

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新华社北京 11 月 26 日电 美国媒体 24 日报道，美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物，一剂 350 万美元。

据美国商业内幕网报道，食品和药物管理局 22 日宣布批准这种名为 Hemgenix 的基因疗法药物，用于治疗 B 型血友病。B 型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子 IX，造成凝血功能障碍。

2021 年 8 月 23 日在美国马里兰州拍摄的美国食品和药物管理局大楼。新华社发（沈霆摄）

美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每 4 万人中有 1 人患 B 型血友病，患者多为男性。所有血友病病例中，大约 15% 属于 B 型血友病。

这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中，Hemgenix 使流血事件在一年间比预期减少 54%；使 94% 的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。

报道说，Hemgenix 价格不菲，一剂药的价格为 350 万美元，是全球最贵药物。这一价格超过美国蓝鸟生物公司研发的地中海贫血基因疗法药物 Zynteglo，今年早些时候该药定价 280 万美元。

生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德 · 隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者，他认为 Hemgenix 能够成功，因为现有 B 型血友病治疗药物均价格昂贵，该病患者 " 一直生活在对出血的恐惧中 "。（卜晓明）

关键词： 美国食品和药物管理局 凝血因子 投资公司